Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων ενέκρινε την επικαιροποίηση της δόσης του Παράγοντα Πήξης ΙΧ eftrenonacog alfa για την αιμορροφιλία Β με δυνατότ

H Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) (Sobi™) έλαβε έγκριση από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA) να επικαιροποιήσει τις πληροφορίες σχετικά με τη δοσολογία του Παράγοντα Πήξης ΙΧ eftrenonacog alfa που ενδείκνυται για τη θεραπεία και την προφύλαξη από αιμορραγία των ασθενών με αιμορροφιλία B (συγγενής έλλειψη του παράγοντα ΙΧ), και είναι κατάλληλο για όλες τις ηλικιακές ομάδες.

Οι πληροφορίες δοσολογίας που περιλαμβάνονται στο φύλλο οδηγιών του προϊόντος υποδεικνύουν πλέον ότι οι ασθενείς που λαμβάνουν μακροχρόνια θεραπεία προφύλαξης ενάντια στην αιμορραγία και των οποίων η νόσος είναι υπό έλεγχο με δοσολογία των 100 IU/kg άπαξ κάθε 10 ημέρες, μπορούν να λαμβάνουν θεραπεία ανά διάστημα 14 ημερών ή μεγαλύτερο.

«Είμαστε ιδιαίτερα ικανοποιημένοι με την έγκριση του νέου δοσολογικού σχήματος για το eftrenonacog alfa, το οποίο παρέχει τη δυνατότητα επέκτασης της δόσης στις 14 ημέρες ή και περισσότερο ανάλογα με την ανταπόκριση του ασθενούς. Είμαστε αφοσιωμένοι στη βελτίωση της ζωής των ανθρώπων με αιμορροφιλία B και θεωρούμε αυτό το γεγονός ως σημαντικό βήμα για τη μείωση της επιβάρυνσης της νόσου», δήλωσε ο Milan Zdravkovic, Chief Medical Officer και Επικεφαλής Έρευνας & Ανάπτυξης της Sobi. 

_____

Σχετικά με το eftrenonacog alfa

 

Το eftrenonacog alfa [Παράγοντας πήξης ΙΧ (ανασυνδυασμένος), πρωτεΐνη σύντηξης Fc], είναι μια θεραπεία ανασυνδυασμένου παράγοντα πήξης που αναπτύχθηκε για την αιμορροφιλία Β με χρήση της τεχνολογίας σύντηξης Fc για την παράταση της κυκλοφορίας της στο σώμα. Παρασκευάζεται με σύνδεση του παράγοντα IX στην περιοχή Fc της ανοσοσφαιρίνης G υποτάξης 1 ή IgG1 (μια πρωτεΐνη που βρίσκεται συχνά στο σώμα) διασφαλίζοντας ότι το eftrenonacog alfa θα χρησιμοποιήσει ένα φυσικό μονοπάτι παράτασης του χρόνου που η θεραπεία παραμένει στο σώμα (ημίσεια ζωή). Ενώ η τεχνολογία σύντηξης Fc χρησιμοποιείται εδώ και περισσότερο από 15 χρόνια, η Bioverativ και η Sobi έχουν βελτιστοποιήσει την εν λόγω τεχνολογία και είναι οι πρώτες εταιρείες που τη χρησιμοποιούν στη θεραπεία της αιμορροφιλίας. Το eftrenonacog alfa παρασκευάζεται με τη χρήση μιας ανθρώπινης κυτταρικής σειράς σε περιβάλλον χωρίς πρόσθετα ζωικής ή ανθρώπινης προέλευσης.

Το eftrenonacog alfa έχει λάβει έγκριση και κυκλοφορεί από την Bioverativ για τη θεραπεία της αιμορροφιλίας Β στις Ηνωμένες Πολιτείες, την Ιαπωνία και τον Καναδά. Έχει επίσης λάβει έγκριση στην Αυστραλία, τη Νέα Ζηλανδία, τη Βραζιλία και άλλες χώρες, και η Bioverativ κατέχει τα εμπορικά δικαιώματα για αυτές τις περιοχές. Έχει λάβει έγκριση επίσης στην Ευρωπαϊκή Ένωση, την Ισλανδία, το Λιχτενστάιν, τη Νορβηγία και την Ελβετία όπου κυκλοφορεί από τη Sobi.

Έχουν παρατηρηθεί αντιδράσεις υπερευαισθησίας αλλεργικού τύπου και ανάπτυξη αναστολέων με το eftrenonacog alfa κατά τη θεραπεία της αιμορροφιλίας Β, όπως και σε ασθενείς που δεν είχαν λάβει προηγουμένως θεραπεία. Σημειώνεται ότι η ένδειξη για ασθενείς που δεν είχαν λάβει προηγουμένως θεραπεία δεν περιλαμβάνεται στις Πληροφορίες προϊόντος στην ΕΕ.

Σχετικά με την αιμορροφιλία Β

Η αιμορροφιλία Β προκαλείται από τη σοβαρή μείωση της δραστηριότητας του παράγοντα IX ή την έλλειψή του, ο οποίος απαιτείται για τη φυσιολογική πήξη του αίματος.[i] Η Παγκόσμια Ομοσπονδία Αιμορροφιλίας υπολογίζει ότι περίπου 28.000 άνθρωποι είναι προς το παρόν διαγνωσμένοι με αιμορροφιλία Β παγκοσμίως.[ii]

Οι άνθρωποι με αιμορροφιλία Β ενδέχεται να παρουσιάσουν αιμορραγικά επεισόδια στις αρθρώσεις και τους μύες που προκαλούν πόνο, μειωμένη κινητικότητα και μη αναστρέψιμη βλάβη στις αρθρώσεις. Στις χειρότερες περιπτώσεις, αυτά τα αιμορραγικά επεισόδια μπορούν να προκαλέσουν αιμορραγία οργάνων και απειλητικές για τη ζωή αιμορραγίες. Έγχυση του παράγοντα ΙΧ αναπληρώνει προσωρινά την έλλειψη παραγόντων πήξης που απαιτούνται για την αντιμετώπιση της αιμορραγίας, και όταν χρησιμοποιούνται στο πλαίσιο προφύλαξης, αποτρέπουν την εμφάνιση νέων αιμορραγικών επεισοδίων.


Σχετικά με τη συνεργασία της Bioverativ και της Sobi

Η Bioverativ και η Sobi συνεργάζονται στην ανάπτυξη και την εμπορική διάθεση των eftrenonacog alfa και Efmoroctocog alfa. Η Bioverativ κατέχει τα δικαιώματα τελικής ανάπτυξης και εμπορικής διάθεσης στη Βόρεια Αμερική και σε όλες τις άλλες περιοχές παγκοσμίως, με εξαίρεση την περιφέρεια της Sobi, και φέρει την ευθύνη παραγωγής για τα Efmoroctocog alfa και Eftrenonacog alfa. Η Sobi κατέχει τα δικαιώματα τελικής ανάπτυξης και εμπορικής διάθεσης στην περιφέρεια της Sobi (ουσιαστικά στην Ευρώπη, Βόρεια Αφρική, Ρωσία και το μεγαλύτερο μέρος των αγορών της Μέσης Ανατολής). 

Η Bioverativ δημιουργήθηκε ως αποσχισθείσα εταιρεία (spin-off) του τομέα αιμορροφιλίας της Biogen και ο διαχωρισμός από τη Biogen τέθηκε σε ισχύ την 1η Φεβρουαρίου, 2017. Η Bioverativ είναι μία ανεξάρτητη, εισηγμένη εταιρεία με έδρα το Γουόλθαμ στη Μασαχουσέτη των ΗΠΑ. Κατά τη διάρκεια μίας προσωρινής, μεταβατικής περιόδου, που επιτρέπει στην Bioverativ να εξασφαλίσει ορισμένες άδειες και συμφωνίες που αφορούν τα Efmoroctocog alfa και Eftrenonacog alfa, τόσο η Bioverativ όσο και η Biogen θα συνεχίσουν να διατηρούν σχέση με τα προϊόντα.


Σχετικά με τη Sobi

H Sobi™ είναι μία διεθνής εταιρεία εξειδικευμένης φροντίδας που εστιάζει στις σπάνιες παθήσεις. Αποστολή της εταιρείας είναι να αναπτύσσει και να παρέχει καινοτόμες θεραπείες και υπηρεσίες με σκοπό τη βελτίωση της ζωής των ασθενών. Το χαρτοφυλάκιο των προϊόντων της επικεντρώνεται κυρίως στην Αιμορροφιλία, τη Φλεγμονή και τις Γενετικές Παθήσεις. Η εταιρεία διαθέτει επίσης ένα χαρτοφυλάκιο εξειδικευμένων προϊόντων και προϊόντων σπάνιων παθήσεων στις αγορές της Ευρώπης, της Μέσης Ανατολής, της Βόρειας Αφρικής και της Ρωσίας για λογαριασμό συνεργαζόμενων εταιρειών. Η Sobi είναι πρωτοπόρος στη βιοτεχνολογία με παγκοσμίου επιπέδου δυνατότητες στην πρωτεϊνική βιοχημεία και την παρασκευή βιολογικών παραγόντων. Το 2016, η Sobi εμφάνισε συνολικά έσοδα 5,2 δις SEK (608 εκατ. δολάρια), ενώ το ανθρώπινο δυναμικό της ανέρχεται σε περίπου 760 εργαζόμενους. Η μετοχή της εταιρείας (STO:SOBI) είναι εισηγμένη στο Χρηματιστήριο Nasdaq της Στοκχόλμης. Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφθείτε την ιστοσελίδα www.sobi.com.

[i] World Federation of HemophiliaAbout Bleeding Disorders – Frequently Asked Questions. Available at:www.wfh.org/en/page.aspx. accessed on: January, 13, 2017.

 

[ii] World Federation of Hemophilia. Report on the Annual Global Survey 2013. Available at: www1.wfh.org/publications/files/pdf-1591.pdf. Accessed on: January 13, 2017.